Označení „nádor mozku“ zahrnuje různá onemocnění, která se liší průběhem i možnostmi léčby. Člověk, který si právě vyslechl diagnózu, potřebuje vědět, co se bude dít dál a především jaké možnosti jsou právě pro jeho diagnózu dostupné.
Nová cílená léčba se týká některých gliomů 2. stupně. Jde o nádory spojené s buňkami, které v nervovém systému podporují a chrání nervové buňky. Na jejich vzniku se podílejí změny v genech, kvůli kterým se buňky začnou nekontrolovaně množit. Co tyto změny spustí, ale většinou není jasné.
Druhý stupeň ovšem neznamená, že se nemoc rozšířila do dalšího stadia. Jak vysvětluje americký Národní onkologický institut, popisuje vlastnosti nádoru a jeho chování. A gliomy druhého stupně obvykle rostou pomaleji než nádory vyšších stupňů.
Podmínkou pro využití nové léčby jsou specifické změny v genech. Podle Modré knihy České onkologické společnosti je určená vybraným pacientům po operaci, kteří ozařování ani chemoterapii nepotřebují hned. Účinná látka vorasidenib tlumí činnost enzymů, které pomáhají nádoru růst.
Více času bez zhoršení nemoci
Účinky nové léčby ověřovala studie INDIGO, do které se zapojilo 331 pacientů. Všichni předtím podstoupili pouze operaci a ozařování ani chemoterapie u nich nebyla bezodkladně nutná. Část dostávala cílený lék, ostatní placebo, tedy přípravek bez účinné látky.
Lék získal v Evropské unii platnou registraci v září 2025.
První výsledky zveřejněné v roce 2023 ukázaly, že u poloviny pacientů s cílenou léčbou nedošlo ke zhoršení nemoci alespoň 27,7 měsíce. Ve skupině s placebem to bylo 11,1 měsíce. Oddálila se i potřeba další protinádorové léčby.
Tyto údaje se týkají celých skupin. Neříkají, jak dlouho bude léčba pomáhat konkrétnímu člověku, a samy o sobě neprokazují prodloužení života. Odložení další operace, ozařování nebo chemoterapie můžou být i tak pro pacienta důležité: i během léčby potřebuje řešit práci, rodinu nebo obyčejný program příštího týdne.
Léčba totiž může mít i nežádoucí účinky. Podle Evropské agentury pro léčivé přípravky mezi časté patří únava, průjem a zvýšené hodnoty jaterních enzymů. Pacienti proto chodí na pravidelné kontroly včetně krevních odběrů.
Jak pacienti zvládali běžný život
Při hodnocení léčby záleží také na tom, jak se člověk cítí a co zvládá. Dokáže se soustředit na rozhovor, pamatovat si domluvené věci nebo se věnovat tomu, co má rád? I to potřebují lékaři vědět, vedle výsledků vyšetření.
Další výsledky zveřejněné v roce 2025 se proto věnovaly také epileptickým záchvatům, paměti, pozornosti a kvalitě života. Pacienti s cílenou léčbou měli záchvaty méně často. Během sledování se také neprokázalo, že by lék oproti placebu zhoršoval paměť, pozornost a další sledované schopnosti nebo kvalitu života.
Údaje o záchvatech ale vycházely ze záznamů samotných pacientů. Jejich sledování patřilo mezi doplňující části výzkumu. Výsledky tak přinášejí další informace o možném přínosu léčby, nejsou ale zárukou, že záchvaty ustoupí každému.
V Česku rozhoduje o úhradě pojišťovna
Lék získal v Evropské unii platnou registraci v září 2025. Podle tiskové zprávy ze 2. listopadu 2026 je v Česku dostupný na základě žádosti o mimořádnou úhradu podle § 16, úhrada ale není automatická.
