Na příznaky Parkinsonovy choroby reaguje jeden starý vtip: Co je lepší, onemocnět parkinsonem či alzheimerem? Rozhodně alzheimerem, protože je lepší zapomenout, že jsme si už dali jednoho panáka, než ho rozbryndat... Ale teď už zcela vážně, Parkinsonova choroba je neurodegenerativní onemocnění centrální nervové soustavy. To je zaviněno nedostatkem dopaminu, což je neurotransmiter, jenž pomáhá regulovat pohyb, emocionální reakce a také kontrolovat mozková centra slasti a odměny. Jeho nedostatek se právě u Parkinsonovy nemoci projeví nedostatečnou kontrolou pohybu a třeba i špatnou artikulací při mluveném projevu. Vědci jsou teď na stopě tomu, jak nemoc vzniká a jak jí předcházet.

Nemoc byla poprvé popsána roku 1817 londýnským lékařem Jamesem Parkinsonem a většinou se vyskytuje u lidí starších padesáti let, ovšem nejsou řídké případy, kdy se projeví před čtyřicítkou a ve výjimečných případech ještě dříve. Podle nových výzkumů neziskové nemocnice Cedars-Sinai v kalifornském Los Angeles se lidé, u kterých se vyvinula Parkinsonova choroba před padesátým rokem věku, mohli narodit s narušenými mozkovými buňkami. To doposud nebylo známo.

Právě u mladých lidí jsou projevy této nemoci obzvláště tragické, protože zasahuje lidi na vrcholku života.

U Parkinsonovy choroby je každoročně diagnostikováno v USA nejméně půl milionu pacientů, a přestože je většina z nich ve věku přes šedesát let, jeden z deseti je ve věku mezi jednadvaceti a padesáti lety. Právě na ně se zaměřila nová studie, publikovaná v časopise Nature. Profesorka na neurologickém oddělení Cedars-Sinai Michele Tagliatiová, ředitelka programu Movement Disorders Program, vysvětluje, že právě u mladých lidí jsou projevy této nemoci obzvláště tragické, protože zasahuje lidi na vrcholku života.

Výlet za kmenovými buňkami

Vědci ze Cedars-Sinai se rozhodli, že zjistí, „kde se stala chyba“ v minulosti pacienta, a rozhodli se pomocí kmenových buněk vydat zpátky v čase. Připravili kmenovou buňku z původně zcela obyčejné buňky získané z těla dospělého člověka. Té se říká „indukovaná pluripotentní kmenová buňka“ (iPSC) a to slovo „pluripotentní“ znamená, že z ní může vzniknout jakákoliv jiná buňka v organismu člověka, všechny jsou tedy geneticky identické s pacientovými vlastními buňkami.

Jednoho dne budeme schopni detekovat a podniknout včasné kroky k prevenci této choroby u ohrožených jedinců.

Tým vědců použil iPSC k výrobě dopaminových neuronů od každého pacienta a poté je kultivoval v misce a analyzoval funkce neuronů. Clive Svendsen, ředitel Ústavu regenerativní medicíny Cedars-Sinai a profesor biomedicínských věd a medicíny v Cedars-Sinai, jenž byl hlavním autorem studie, přiblížil, že tato technika poskytla jakési okno do minulosti, aby vědci mohli poznat, jak dobře fungovaly dopaminové neurony od samého začátku života pacienta. Při tom zjistili, že pacientům především přestávají fungovat lysozomy, což jsou buněčné struktury, které fungují jako likvidátory škodlivých proteinů, mezi nimiž je i protein zvaný alfa-synuklein, jehož nadměrný výskyt byl potvrzen u většiny forem Parkinsonovy choroby.

Jak dostat lék do mozku?

„Nový výzkum poskytuje naději, že jednoho dne budeme schopni detekovat a podniknout včasné kroky k prevenci této choroby u ohrožených jedinců,“ potvrdila Michele Tagliatiová. Výzkumníci také použili svůj model iPSC k testování řady léků, které by mohly zvrátit abnormality, jež pozorovali. Zjistili, že Ingenol mebutate, jinak už schválený lék pod názvem PEP005, snížil zvýšené hladiny alfa-synukleinu v dopaminových neuronech v misce i u laboratorních myší.

Nyní vědci plánují prozkoumat, jak by PEP005, který je v současné době dostupný v gelové formě, mohl být dodán do mozku, aby mohl potenciálně léčit Parkinsonovu chorobu nebo jí zabránit. Tým také plánuje další výzkum, aby určil, zda abnormality studie nalezené v neuronech mladých pacientů s Parkinsonovou chorobou existují i ​​v jiných formách této nemoci.

Související…

Je tu nová šance, jak odhalit parkinsona včas. Díky slzám
Kateřina Hájková

foto: Shutterstock, zdroj: Science Daily